Hemos recibido y compartimos actualizaciones de la compañía Eli Lilly sobre el ensayo clínico de fase 3 con Tadalafil. Por desgracia, el análisis de los datos recogidos, no mostró ningún beneficio clínico resultante de la administración de la molécula y, por tanto, la compañía ha decidido dejar el estudio que se encuentra actualmente en el proceso de extensión de etiqueta abierta..

Actualización sobre estudio de fase III con Tadalafil

Le escribimos para informarle con pesar de una actualización con respecto a nuestro estudio de fase III con tadalafil, llevada a cabo sobre 330 pacientes con distrofia muscular de Duchenne. Recientemente hemos completado el análisis de los primeros datos en relación con el doble ciego, placebo (sugar pill) y por desgracia no se ha manifestado ninguna cuestión de la eficacia de tadalafilo en la distancia para frenar la disminución de la capacidad de caminar en la prueba de caminata de 6 minutos (6MWD) en comparación con el placebo durante 48 semanas de observación. En el estudio también hubo otras evaluaciones secundarias tanto de la función motora como en otras pruebas funcionales, y también en este caso no había evidencia de efectividad. Incluso algunos análisis realizados sobre los subgrupos de pacientes que entraron en el estudio con diferente gravedad de la enfermedad no han mostrado ningún efecto sobre el objetivo principal de la 6MWD. Los datos completos de eficacia y seguridad del estudio serán revisados en las próximas semanas.

Dado que el estudio no proporciona evidencia de que una dosis diaria de tadalafilo es eficaz para frenar el declive de la habilidad ambulatoria en comparación con el placebo, se termina la fase de extensión abierta del estudio. Esta decisión fue tomada de acuerdo con un grupo de expertos de esta enfermedad, que está de acuerdo en el bloqueo de la fase abierta del estudio, en interés de todos los pacientes y sus familias. Todos los centros de estudio han sido informados de esta decisión a finales de la semana pasada y han comenzado con el proceso de interrupción de los pacientes.

A partir de estos datos, los eventos adversos observados fueron consistentes con el perfil de seguridad deTadalafil  y la distrofia muscular de Duchenne concomitante. En un subestudio realizado en 27 niños que se les realizó resonancia magnética cardiaca, el incremento medio del volumen del ventrículo izquierdo fue mayor en el grupo que tomaba tadalafil en comparación con placebo. Otros marcadores de la función cardiaca, tales como la fracción de eyección en los ecocardiogramas fue similar al placebo. Hay en marcha más análisis en curso con un grupo de expertos cardiólogos en Duchenne para una mejor interpretación clínica y para comprender la relevancia de estos datos recogidos.

Vamos a trabajar en conjunto con las diferentes asociaciones de pacientes en los próximos meses para organizar una comunicación de los resultados finales y proporcionar la oportunidad de que las familias hagan cualquier pregunta. Además, los resultados del estudio se presentarán en las reuniones científicas y en las de las asociaciones de pacientes. También será sometido a la publicación de todos los resultados del estudio en una revista científica.

Queremos agradecer sinceramente a las familias que participaron en esta investigación por el tiempo dedicado y por su compromiso. Obviamente, estos no son los resultados que esperábamos, sin embargo, ofrecen una respuesta definitiva a una cuestión importante y urgente que surgió a partir de datos preclínicos y clínicos convincentes. Esperamos que los nuevos datos de este estudio, que incluyen mediciones funcionales, calidad de vida, pruebas de laboratorio, mediciones de la función cardiaca y datos de imágenes musculares puedan ser utilizados para promover el avance del conocimiento de la distrofia muscular de Duchenne y del diseño de nuevas investigaciones futuras.

Fuente:  Asociación Duchenne Parent Project España.  ver aquí

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