ATALUREN: PROCESO DE APROBACION POR PARTE DE LA FDA- COMUNICADO ADM

Ha tomado ya conocimiento público la negativa por parte de la FDA  (Food and Drugs Administration) de aprobar la comercialización del Ataluren en USA. Esta decisión, sin ninguna duda, impacta fuertemente sobre la Comunidad Duchenne en USA. que se ve de esta forma  imposibilitada  de acceder al medicamento.

Sin embargo, como se comenta más abajo, el medicamento tiene la aprobación de la EMA (Agencia Europea de Medicamentos), agencia de similar rango que la FDA.

¿Cómo impacta esto en Argentina?

La decisión de la FDA no tiene efectos sobre la situación en la Argentina, dado que el Ataluren ingresa bajo el “Régimen de Acceso a Excepción a Medicamentos (RAEM)”  (antes denominado “Régimen de  Medicamentos para Uso Compasivo”), de la ANMAT (Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica), y en el marco de la aprobación  que tiene el medicamento por parte de la EMA (Agencia Europea de Medicamentos) que, como se dijo, tiene plena vigencia.

¿Cuáles han sido los argumentos de la FDA?

La FDA sostiene que no se ha logrado demostrar, sobre bases firmes, la efectividad del medicamento y solicita entonces al laboratorio realizar nuevos estudios clínicos que permitan demostrar esta efectividad.

Sin embargo, y esto es importante tenerlo en cuenta, en ningún momento la FDA rechaza la droga, sino que solamente requiere nuevas evidencias científicas sobre su efectividad.

Es importante agregar aquí que los estudios con Ataluren en poblaciones segmentadas han demostrado efectividad y, lo que es también muy importante, la ausencia de efectos secundarios, circunstancias que han sido tenidas en cuenta para la aprobación por parte de la EMA.

¿Cuáles serán los próximos pasos?

PTC Therapeutics, el laboratorio creador del Ataluren, hará uso de un procedimiento administrativo contemplado en la FDA, denominado “Mecanismo legal de Solución de Disputas”, a través del cual el Laboratorio expondrá los desacuerdos que tiene sobre el dictamen de la FDA, solicitando su revisión. Esta presentación de PTC será analizada por un nuevo grupo de trabajo y de mayor nivel que el que rechazo el pedido.

El procedimiento tiene una duración de entre 30 y 45 días, por lo que antes de fin de año debería estar finalizado.

En este marco, no hay que perder de vista que estas idas y vueltas son habituales en los complejos procesos de aprobación de nuevos medicamentos.

Comentario final

Esta noticia reafirma una vez más la importancia que tienen las Organizaciones de Pacientes, tanto por su rol fundamental en los procesos de ensayo y aprobación de nuevas drogas, como por ser un canal de información confiable y de calidad para la comunidad de pacientes y ser, además,  promotores del acceso a los nuevos tratamientos.

Es por ello que hoy, más que nunca, es necesario el compromiso y la participación de los pacientes y sus familias en las Organizaciones de Pacientes.

Nuestro reto es seguir creciendo y fortaleciéndonos, para que la esperanza de estos nuevos tratamientos sea, cada vez más, una realidad.

PD: Cualquier duda o consulta , por favor hacerla a través de nuestro correo admargentina@gmail.com //

 

Firman

Santiago L. Ordoñez
Presidente

 

Adriana G. Parisi
Secretaria

 

Dr. Alberto L. Dubrovsky
Vicepresidente

 

 

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