Recientemente se han dado a conocer los primeros resultados del estudio de Tadalafilo en pacientes con Distrofia Muscular de Duchenne llevado a cabo en más de 300 pacientes en todo el mundo.

La Asociacion Distrofia Muscular , ADM con su equipo medico participan de este estudio como parte de su programa de investigación.

Desafortunadamente, el análisis de los primeros datos obtenidos no arrojó diferencias significativas en la medida de eficacia primaria (reducción en la pendiente de caída de la capacidad ambulatoria medida en el test de marcha de los 6 minutos)  ni en otros objetivos secundarios, con ninguna de las dosis administradas de Tadalafilo.

Es decir, los pacientes que recibieron Tadalafilo no obtuvieron resultados significativamente diferentes a aquellos que recibieron  placebo. Tampoco se observó beneficio significativo en el análisis por sub-grupos de pacientes.

Por este motivo, la Compañía (Eli Lilly), en acuerdo con el asesoramiento de diferentes expertos en DMD, ha decidido suspender la continuidad del estudio e interrumpir la administración de la droga.

En los próximos meses tendremos conocimiento detallado de todos los resultados en materia de eficacia y perfil de seguridad de la molécula en todos los participantes del estudio. Favorablemente -cuando se han presentado- los eventos adversos en nuestros pacientes han sido solo de carácter leve.

Queremos expresar nuestro agradecimiento y reconocimiento a los 17 pacientes y sus familias que con esfuerzo han cumplido, de principio a fin, con todas las demandas del estudio. Esto nos ha posicionado como el grupo líder en cantidad de pacientes enrolados por centro (top enrollers) lo cual nos ubica en una situación de privilegio para nuevos y próximos protocolos.

Aunque los resultados no hayan sido favorables, el presente estudio ha permitido dar una respuesta definitiva a una importante y urgente pregunta sobre el beneficio potencial del Tadalafilo en la Distrofia Muscular de Duchenne.

Al mismo tiempo se ha obtenido importante información en materia de evolución clínica, calidad de vida, hallazgos de laboratorio, estado cardiovascular, etc., de los pacientes, para una mejor comprensión de la DMD y el diseño de nuevos estudios de investigación.

Vivimos un momento de enorme avance en el desarrollo de nuevas moléculas para el tratamiento de los pacientes con DMD. Como ejemplos podemos citar : inhibidor de miostatina; oligonucleótidos antisentido / terapias de salto de exón, salto de mutaciones puntuales (ya aprobada)  nuevo esteroide -VBP15-; entre tantos otros algunos de los cuales ya se encuentran en etapa clínica de investigación (estudios fase 3) y otros, incluso, a la espera de ser aprobados por las autoridades regulatorias para su comercialización / uso clínico.

Los resultados del estudio de Tadalafilo no debe desalentar a la comunidad de pacientes, familiares y médicos, sino por el contrario debemos renovar el esfuerzo y seguir avanzando hasta encontrar nuevas alternativas que se sumen a las disponibles para el tratamiento actual de la DMD.

La Asociación Distrofia Muscular y el equipo de profesionales médicos ligados a la misma se encuentran analizando otras alternativas terapéuticas experimentales para implementar en el futuro cercano.

Nuevamente, gracias!! A todos aquellos que participaron en este estudio.

 

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