La Agencia de Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) , ha aprobado hoy (19 de Septiembre 2016) la medicación denominada Exondys 51 (Nombre de la droga : Eteplirsen)

Este es el primer fármaco aprobado por la FDA para el tratamiento de pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD).

Otro reciente fármaco, el Ataluren. está indicado para pacientes con otro tipo de mutación (llamada “mutación puntual sin sentido”) que afecta un porcentaje similar del total de pacientes con DMD.

La DMD es causada por la ausencia de distrofina, una proteína que ayuda a mantener las células del músculo intacto.

Cabe aclarar aquí el Ataluren, (desarrollado por la empresa PTC Therapeutics), el otro nuevo medicamento, ha sido aprobado por la Agencia de Medicamentos Europea (EMEA o EMA).

Exondys 51 se indica específicamente para los pacientes que tienen una mutación confirmada (delecion) del gen de la distrofina, susceptibles de ser corregida por omisión del exón 51. Este tipo de mutaciones afecta a alrededor del 13 por ciento de todos los pacientes con DMD.

Exondys 51 fue aprobada por una vía llamada de “aprobación acelerada” , que prevé la aprobación de fármacos para tratar enfermedades graves o potencialmente mortales y que generalmente proporcionan una ventaja significativa sobre los tratamientos existentes.

La aprobación por esta vía, se basa en estudios clínicos controlados (protocolos de investigación clínica), que demuestren y predigan, que el fármaco tiene una probabilidad razonable de proporcionar beneficio clínico en los pacientes (en cuanto a cómo se sentirán, si mejorarán sus funciones vitales o si sobrevivirán).

Esta vía de “aprobación acelerada” proporciona a los pacientes, el acceso a nuevos fármacos prometedores con anterioridad, mientras que la empresa lleva a cabo ensayos para comprobar el beneficio clínico esperado.

La aprobación acelerada de Exondys 51, se basa en el aumento de distrofina en el músculo esquelético, observado en algunos pacientes tratados con 51 Exondys.

Al tomar esta decisión, la FDA ha considerado los riesgos potenciales asociados al fármaco y la naturaleza debilitante de esta enfermedad.

En virtud de las disposiciones de aprobación acelerada, la FDA requiere a Sarepta Therapeutics que lleve a cabo un ensayo clínico, para confirmar el beneficio clínico del fármaco. Es decir que se trata de una aprobación condicional hasta que el beneficio clínico sea demostrado.

El ensayo requerido, está diseñado para evaluar si Exondys 51 mejora la función motora de pacientes con DMD con una mutación confirmada del gen de la distrofina susceptibles de omisión del exón 51.

Si el ensayo requerido no consigue verificar el beneficio clínico, la FDA puede iniciar un procedimiento para retirar la aprobación del fármaco.

Los efectos secundarios más comunes reportados por los participantes que tomaron Exondys 51 en los ensayos clínicos previos, fueron trastorno del equilibrio y vómitos.

La FDA ha concluido que los datos presentados por el solicitante (Laboratorio Sarepta), demostraron un aumento en la producción de distrofina, que tiene una probabilidad razonable de predecir / prever / suponer, el beneficio clínico en algunos pacientes con DMD que tienen una mutación confirmada del gen de la distrofina susceptibles de omisión del exón 51.

Es importante destacar que no se ha establecido aun un beneficio clínico de Exondys 51, incluida la mejora de la función motora.

La FDA concedió la designación de vía rápida a Exondys 51, que es una designación para facilitar el desarrollo y acelerar la revisión de los medicamentos que están destinados a tratar enfermedades graves y que demuestran el potencial para hacer frente a una necesidad médica insatisfecha.
También se le concedió la revisión prioritaria y la designación de fármaco huérfano. La revisión prioritaria, se otorga a las solicitudes de fármacos que, de ser aprobados, proporcionarían una mejora significativa en la seguridad o la eficacia en el tratamiento de una enfermedad grave.

La designación de fármaco huérfano, proporciona incentivos fiscales para los ensayos clínicos, exención de cuotas y la elegibilidad exclusiva de fármacos huérfanos, para ayudar y fomentar el desarrollo de medicamentos para las enfermedades raras.

El fabricante ha recibido un bono de revisión prioritaria de enfermedad pediátrica rara, que proviene de un programa destinado a fomentar el desarrollo de nuevos fármacos y productos biológicos para la prevención y tratamiento de enfermedades pediátricas raras.

Este es el séptimo bono de revisión prioritaria enfermedad pediátrica rara emitida por la FDA desde que comenzó el programa.

Exondys 51 ha sido desarrollada por Sarepta Therapeutics de Cambridge, Massachusetts.

Adaptación Dr. Alberto L. Dubrovsky.

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