Los medicamentos huérfanos son productos medicinales destinados al diagnóstico, prevención o tratamiento de enfermedades raras, que son enfermedades que afecta a menos de 1 de cada 2.000 personas.

Las compañías farmacéuticas no están dispuestas a desarrollar tales medicamentos en condiciones normales, porque el costo de llevarlos al mercado no se recupera por las ventas esperadas.

Existen, según la Organización Mundial de la Salud,  más de 6000 “Enfermedades Raras” también llamadas “Enfermedades Poco Frecuentes” . Estas son las que aparecen menos de 1 cada 2000 personas y más del 80% de ellas son de origen genético. Incluso algunas son tan extrañas que se conocen como “Enfermedades Ultra Raras”.

Para incentivar el desarrollo de estas drogas, y las personas con alguna enfermedad poco frecuente encuentren en ellas alguna moderna terapia curativa o paleativa la legislación mundial debió modernizarse y acompañar las necesidades y los avances científicos.

Por ello, se sancionaron en

  • 1983  – Primera Ley de Medicamentos Huérfanos en los Estados Unidos
  • 1990s – Legislación de Medicamentos Huérfanos adoptada por Singapur
  • (1991) , Japón (1993) y Australia (1997)
  • 1999 – Adopción por el Parlamento Europeo del  Reglamento sobre medicamentos huérfanos
  • 2000 – Creación del Comité de Productos para Medicamentos Huérfanos (COMP) de la EMEA (Agencia Europea de Medicamentos Agencia)

Y en Argentina la ANMAT emitió en Agosto de 2012 la disposición 4622 a través de la cual creó la Comisión de Asignación y Evaluación de Medicamentos que deban ser inscriptos bajo “condiciones especiales“.

Los laboratorios y compañías farmacológicas solicitan la declaración de droga huérfana a uno de sus productos para a continuación solicitar  permiso especial para ser usadas en pacientes sin haber aún completado y aprobado todas las etapas de su desarrollo. En esta misma disposición, la ANMAT incluyó las especialidades destinadas a la prevención, diagnóstico y/o tratamiento de estas enfermedades.

En estos medicamentos debe constar una leyenda,  “AUTORIZADO BAJO CONDICIONES ESPECIALES”  en el rótulo, prospecto y en cualquier lugar donde aparezca información para profesionales  con el mismo tamaño y realce que la marca comercial.

Enlaces de interés:
EuroDis – Rare Diseases Europe – http://www.eurordis.org/
NORD –  National Organization  for Rare Disorders – http://rarediseases.org/
FADEPOF –  Federación Argentina de Enfermedades Poco Frecuentas – http://fadepof.org.ar/